La ciencia viene ofreciendo sucesivos avances<\/strong> que confluyen en esperanzas para el tratamiento de la enfermedad. <\/strong>El m\u00e1s reciente progreso estuvo a cargo de investigadores de Cedars-Sinai, <\/strong>quienes han desarrollado una terapia en fase de investigaci\u00f3n <\/strong>utilizando c\u00e9lulas de apoyo y una prote\u00edna protectora. Esta terapia combinada de c\u00e9lulas madre y genes puede proteger potencialmente a las neuronas motoras<\/strong> enfermas <\/strong>en la m\u00e9dula espinal de pacientes con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica. Los hallazgos se acaban de publicar en la revista Nature Medicine.<\/strong><\/em><\/p>\n\n\n\n En el primer ensayo de este tipo, el equipo de Cedars-Sinai<\/strong> demostr\u00f3 que la administraci\u00f3n de este tratamiento combinado es segura en humanos. <\/strong>\u201cEl uso de c\u00e9lulas madre es una forma poderosa de entregar prote\u00ednas importantes al cerebro o la m\u00e9dula espinal que de otro modo no podr\u00edan atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica\u201d, <\/strong>explic\u00f3 el autor principal Clive Svendsen, <\/strong>profesor de Ciencias Biom\u00e9dicas y Medicina <\/strong>y director ejecutivo del Instituto de Medicina Regenerativa del Cedars-Sinai. <\/strong>Y agreg\u00f3: \u201cPudimos demostrar que el producto de c\u00e9lulas madre modificadas se puede trasplantar de manera segura en la m\u00e9dula espinal humana. Y despu\u00e9s de un tratamiento \u00fanico, estas c\u00e9lulas pueden sobrevivir y producir una prote\u00edna importante durante m\u00e1s de tres a\u00f1os que se sabe que protege las neuronas motoras que mueren en la ELA\u201d.<\/p>\n\n\n\n Con el objetivo de preservar la funci\u00f3n de las piernas en pacientes con ELA, las c\u00e9lulas dise\u00f1adas son potencialmente una poderosa opci\u00f3n terap\u00e9utica para esta enfermedad que causa par\u00e1lisis muscular progresiva, lo que priva a las personas de su capacidad para moverse, hablar y respirar.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Ninguno de los 18 pacientes tratados con la terapia, <\/strong>desarrollada por cient\u00edficos de Cedars-Sinai, <\/strong>tuvo efectos secundarios <\/strong>graves despu\u00e9s del trasplante, seg\u00fan se inform\u00f3 en el documento. El estudio utiliz\u00f3 c\u00e9lulas madre dise\u00f1adas originalmente en el laboratorio de Svendsen<\/strong> para producir una prote\u00edna llamada factor neurotr\u00f3fico <\/strong>derivado de la l\u00ednea de c\u00e9lulas gliales (GDNF). <\/strong>Esta prote\u00edna puede promover la supervivencia de las neuronas motoras, <\/strong>que son las c\u00e9lulas que transmiten se\u00f1ales desde el cerebro o la m\u00e9dula espinal a un m\u00fasculo para permitir el movimiento.<\/p>\n\n\n\n En pacientes con ELA, las c\u00e9lulas gliales enfermas pueden volverse menos compatibles con las neuronas motoras, <\/strong>que se degeneran progresivamente, causando par\u00e1lisis<\/strong>. Al trasplantar las c\u00e9lulas madre productoras de prote\u00ednas dise\u00f1adas en el sistema nervioso central, donde se encuentran las neuronas motoras comprometidas, estas c\u00e9lulas madre pueden convertirse en nuevas c\u00e9lulas gliales de apoyo<\/strong> y liberar la prote\u00edna protectora GDNF,<\/strong> que en conjunto ayuda a las neuronas motoras a mantenerse vivas.<\/p>\n\n\n\n \u201dEl GDNF <\/strong>por s\u00ed solo no puede atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica,<\/strong> por lo que el trasplante de c\u00e9lulas madre que lo liberan es un nuevo m\u00e9todo para ayudar a que la prote\u00edna llegue a donde debe ir para ayudar a proteger las neuronas motoras<\/strong> -afirm\u00f3 Pablo \u00c1valos, <\/strong>coautor principal del art\u00edculo y director asociado de Medicina Traslacional <\/strong>en el Instituto de Medicina Regenerativa del Cedars-Sinai-. <\/strong>Debido a que est\u00e1n dise\u00f1ados para liberar GDNF<\/strong>, obtenemos un enfoque de doble impacto en el que tanto las nuevas c\u00e9lulas como la prote\u00edna podr\u00edan ayudar a las neuronas motoras moribundas a sobrevivir mejor en esta enfermedad\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n El objetivo principal del ensayo era garantizar que la entrega de las c\u00e9lulas que liberan GDNF a la m\u00e9dula espinal no tuviera problemas de seguridad ni efectos negativos en la funci\u00f3n de las piernas. <\/strong>Debido a que los pacientes con ELA <\/strong>generalmente pierden fuerza en ambas piernas<\/strong> a un ritmo similar, los investigadores trasplantaron el producto del gen de c\u00e9lulas madre en solo un lado de la m\u00e9dula espinal<\/strong> para que el efecto terap\u00e9utico en la pierna tratada pudiera compararse directamente con la pierna no tratada.<\/p>\n\n\n\n El equipo desarroll\u00f3 un nuevo dispositivo de inyecci\u00f3n<\/strong> para administrar de forma segura el producto del gen de c\u00e9lulas madre, llamado CNS10-NPC-GDNF, <\/strong>a la m\u00e9dula espinal de los pacientes. Despu\u00e9s del trasplante, se sigui\u00f3 a los pacientes durante un a\u00f1o para que el equipo pudiera medir la fuerza en las piernas tratadas y no tratadas. El objetivo del ensayo era probar la seguridad, <\/strong>lo que se confirm\u00f3, ya que no hubo ning\u00fan efecto negativo del trasplante de c\u00e9lulas sobre la fuerza muscular en la pierna tratada en comparaci\u00f3n con la pierna no tratada.<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u201cEstamos entusiasmados de haber demostrado la seguridad de este enfoque, <\/strong>pero necesitamos m\u00e1s pacientes para evaluar realmente la eficacia, <\/strong>que es parte de la siguiente fase del estudio -sugiri\u00f3 Johnson<\/strong>, quien tambi\u00e9n es vicepresidente de Neurocirug\u00eda en Cedars-Sinai-. <\/strong>Probar que tenemos c\u00e9lulas que pueden sobrevivir mucho tiempo y que son seguras en el paciente es una parte clave para avanzar con este tratamiento experimental\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Si bien no hubo efectos secundarios graves, el equipo encontr\u00f3 que en algunos pacientes las c\u00e9lulas subieron demasiado en la m\u00e9dula espinal y terminaron en \u00e1reas sensoriales, <\/strong>lo que puede haber provocado casos de dolor. <\/strong>Tambi\u00e9n vieron crecimientos benignos asociados con el trasplante de c\u00e9lulas en algunos casos. \u201cEsto se abordar\u00e1 en estudios futuros<\/strong> mediante un enfoque m\u00e1s profundo y un enfoque quir\u00fargico diferente\u201d, acot\u00f3 Svendsen. <\/strong>Los investigadores esperan comenzar pronto un nuevo estudio con m\u00e1s casos.<\/strong> Se enfocar\u00e1n en la parte inferior de la m\u00e9dula espinal <\/strong>e inscribir\u00e1n a pacientes en una etapa m\u00e1s temprana de la enfermedad para aumentar las posibilidades de ver los efectos de las c\u00e9lulas en la progresi\u00f3n de la ELA.<\/p>\n\n\n\n El equipo de\u00a0Cedars-Sinai<\/strong>\u00a0tambi\u00e9n est\u00e1 utilizando las\u00a0c\u00e9lulas madre secretoras de GDNF\u00a0<\/strong>en otro ensayo cl\u00ednico para la ELA, trasplantando las c\u00e9lulas a una regi\u00f3n espec\u00edfica del cerebro, llamada\u00a0corteza motora,<\/strong>\u00a0que controla el inicio del movimiento en la mano. Recientemente\u00a0trataron al primero de 16 pacientes en el nuevo estudio<\/strong>\u00a0cuyo objetivo principal era demostrar la seguridad, pero tambi\u00e9n evaluar si hay alg\u00fan efecto en el uso de las manos con el tiempo. \u201dLa ELA es una enfermedad muy dif\u00edcil de tratar, y esta investigaci\u00f3n nos da la esperanza de que nos estamos acercando a encontrar formas de frenar esta enfermedad\u201d,\u00a0<\/strong>concluy\u00f3\u00a0Svendsen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Fuente: El Misionero <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Investigadores de Cedars-Sinai confirmaron avances en una nueva terapia dirigida a las neuronas motoras que mueren en pacientes<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":15757,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[16],"tags":[],"class_list":["post-15756","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-salud"],"featured_image_urls":{"full":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",696,392,false],"thumbnail":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro-150x150.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro-300x169.jpg",300,169,true],"medium_large":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",640,360,false],"large":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",640,360,false],"1536x1536":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",696,392,false],"2048x2048":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",696,392,false],"wptouch-new-thumbnail":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",144,81,false],"morenews-featured":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",696,392,false],"morenews-large":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",696,392,false],"morenews-medium":["https:\/\/misionescuatro.com.ar\/wp-content\/uploads\/2022\/09\/cerebro.jpg",590,332,false]},"author_info":{"info":["Admin"]},"category_info":"Salud<\/a>","tag_info":"Salud","comment_count":"0","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/15756","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=15756"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/15756\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":15758,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/15756\/revisions\/15758"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/15757"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=15756"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=15756"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/misionescuatro.com.ar\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=15756"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Una enorme puerta abierta<\/strong><\/h3>\n\n\n\n
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